Що таке Spinraza - Nusinersen і для чого його використовують?
Spinraza - лікарський засіб, що використовується для лікування 5q спинномозкової м’язової атрофії (SMA), генетичної хвороби, яка викликає м’язову слабкість та атрофію, включаючи м’язи легенів. Захворювання пов’язане з дефектом хромосоми 5q, і симптоми зазвичай починаються незабаром після народження.
Оскільки кількість пацієнтів із СМА невелика, хвороба вважається «рідкісною», і 2 квітня 2012 року Спінразу було призначено як «сиротину» (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Спінраза містить діючу речовину нусінерсен.
Як використовується Spinraza?
Спінразу можна придбати тільки за рецептом, і лікування має розпочинати лікар, який має досвід лікування СМА.
Ліки випускається у вигляді розчину для ін’єкцій у флаконах по 12 мг. Його вводять у вигляді інтратекальної ін’єкції (у нижню частину спини, безпосередньо в хребет) лікарем або медсестрою, які мають досвід у проведенні цієї процедури. Пацієнту може знадобитися седація (йому дають ліки для заспокоєння) перед тим, як вводити Спінразу.
Рекомендована доза становить 12 мг (один флакон), яку слід ввести якомога швидше після того, як у пацієнта був діагностований SMA. Після першої дози слід приймати ще 3 дози через 2, 4 та 9 тижнів, а потім по одній дозі кожні 4 місяці. Лікування повинно тривати до тих пір, поки пацієнт отримає від нього користь. Для отримання додаткової інформації див.
Як працює Spinraza - Nusinersen?
Пацієнтам із СМА не вистачає білка, який називається «фактором виживання моторних нейронів» (SMN), який необхідний для виживання та нормальної роботи моторних нейронів (нервові клітини спинного мозку, які контролюють рух м’язів). Білок SMN продукується двома генами, SMN1 і SMN2. Пацієнти з SMA не мають гена SMN1, але мають ген SMN2, який переважно продукує короткий білок SMN, який не функціонує так добре, як повнорозмірний білок.
Spinraza-це синтетичний антисмисловий олігонуклеотид (тип генетичного матеріалу), який дозволяє гену SMN2 виробляти повнорозмірний білок, який може нормально функціонувати. Це замінює відсутній білок, тим самим знімаючи симптоми захворювання.
Яку користь Spinraza - Nusinersen показала під час досліджень?
Одне з основних досліджень із участю 121 немовляти (середній вік 7 місяців) із SMA показало, що Spinraza ефективний у покращенні рухів у порівнянні з плацебо (фіктивні ін’єкції).
Після одного року лікування 51% немовлят, які отримували препарат Спінраза (37 із 73), мали прогрес у розвитку контролю над головою, кочення, сидіння, повзання, стояння та ходьби. більшість немовлят, які отримували препарат Спінраза, виживали довше і потребували допоміжного дихання пізніше, ніж діти, які отримували плацебо.
Проводиться інше дослідження для оцінки ефективності препарату Спінраза у дітей з менш тяжким перебігом СМА, який діагностовано на пізній стадії (середній вік 3 роки). Проміжний аналіз показав результати, відповідні результатам немовлят, у яких захворювання було раніше.
Які ризики пов'язані зі застосуванням препарату Спінраза - Нусінерсен?
Найбільш поширеними побічними ефектами при застосуванні препарату Спінраза (які можуть вражати більш ніж 1 з 10 осіб) є головний біль та біль у спині; однак у новонароджених ці побічні ефекти не можна було оцінити, оскільки вони не могли їх передати. Вважається, що ці побічні ефекти викликані ін’єкціями в хребет для введення ліків.
Повний перелік побічних ефектів та обмежень, про які повідомляється у препараті Спінраза, див.
Чому Spinraza - Nusinersen було схвалено?
У своїй оцінці Комітет з лікарських засобів для людського застосування (CHMP) визнав серйозну природу захворювання та нагальну потребу в ефективних методах лікування.
Було показано, що спінраза призводить до клінічно значущих поліпшень у маленьких дітей із захворюванням різного ступеня тяжкості. Незважаючи на те, що ліки не випробовувалося у пацієнтів з найважчими та легкими формами СМА, очікується, що вони нададуть подібну користь цим пацієнтам.
Вважалося, що побічні ефекти можна побороти, оскільки більшість із них пов’язані із способом введення ліків.
Тому CHMP вирішив, що переваги Spinraza більші за його ризики, і рекомендував схвалити його для використання в ЄС.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного застосування препарату Спінраза - Нусінерсен?
Компанія, яка продає Spinraza, завершить поточні дослідження щодо довгострокової безпеки та ефективності ліків у пацієнтів, у яких є симптоми СМА, та у пацієнтів, у яких ще немає симптомів.
Рекомендації та запобіжні заходи, яких слід дотримуватися медичним працівникам та пацієнтам щодо безпечного та ефективного застосування препарату Спінраза, також були описані у короткій характеристиці препарату та в інструкції з експлуатації.
Детальніше про Spinraza - Nusinersen
Повну версію EPAR Spinraza можна знайти на веб -сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Ліки для людей / Європейські звіти громадської оцінки. Для отримання додаткової інформації про терапію Spinraza прочитайте інструкцію до упаковки (входить до EPAR) або зверніться до свого лікаря або фармацевта.
Резюме висновку Комітету з лікарських засобів -сиріт для препарату Спінраза розміщено на веб -сайті Агентства: ema.europa.eu/Find medicine / Ліки для людей / Позначення рідкісних захворювань.
Інформація про Spinraza - Nusinersen, опублікована на цій сторінці, може бути застарілою або неповною. Для правильного використання цієї інформації див. Сторінку Відмова від відповідальності та корисної інформації.
