Що таке Орфакол - Холева кислота і для чого її використовують?
Орфакол - ліки, що містить холієву кислоту, речовину, що міститься у жовчі, яка використовується для перетравлення жиру. Орфакол призначений для лікування дорослих та дітей віком від місяця, які не можуть виробляти жовч через "генетичну аномалію". Його застосовують у пацієнтів, у яких недостатня кількість двох специфічних ферментів печінки (3β-гідрокси-Δ5 -C27-стероїдна оксидоредуктаза або 3-оксо-Δ4-стероїдна-5β-редуктаза) ". При недостатності цих первинних жовчних кислот організм виробляє аномальні жовчні кислоти, які можуть пошкодити печінку, що призведе до тяжкої печінкової недостатності. Оскільки кількість пацієнтів з вродженими помилками первинного синтезу жовчних кислот низька, хвороба вважається ' рідкісний '', і 18 грудня 2002 року Orphacol був призначений "ліками -сиротами" (ліки, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Як використовується Орфакол - Холева кислота?
Отримати ліки можна тільки за рецептом, а лікування препаратом Орфакол слід розпочинати та контролювати лікар, який спеціалізується на захворюваннях печінки. Орфакол випускається у формі капсул і його слід приймати приблизно в один і той же час щодня під час їжі. Добова доза становить від 5 до 15 мг на кг маси тіла, скоригована для кожного пацієнта відповідно до стану жовчних кислот, починаючи від мінімальної добової дози 50 мг до максимальної дози 500 мг. У дітей, які не можуть ковтати капсули , їх вміст можна додати до пляшечного молока або фруктового соку. Лікування слід припинити, якщо функція печінки не покращиться протягом трьох місяців.
Як діє Orphacol - Cholic acid?
Холева кислота є основною первинною жовчною кислотою, що виробляється печінкою. Холійна кислота, що міститься в Orphacol, замінює холеву кислоту, яку повинен виробляти організм пацієнта. Це допомагає зменшити вироблення аномальних жовчних кислот і сприяє нормальній діяльності жовчі в травній системі, полегшуючи симптоми стану.
Яку користь «Орфакол - Холієва кислота» показала під час досліджень?
Оскільки холієва кислота є відомою речовиною і її застосування при цих дефіцитах ферментів добре встановлено, заявник представив дані з наукової літератури.Заявник представив дані з наукової літератури, зібрані щодо 49 пацієнтів з вродженими помилками синтезу первинних жовчних кислот (38 пацієнтів з дефіцитом 3β-гідрокси-Δ5-C27-стероїдної оксидоредуктази та 11 пацієнтів з дефіцитом 3-оксо-Δ4-стероїд-5β-редуктази). Потім він порівняв вплив на 28 суб'єктів, які отримували холієву кислоту, у порівнянні з впливом на пацієнти, які отримують різні жовчні кислоти або не проходять замісну терапію. З наукової літератури з’ясувалося, що лікування холієвою кислотою зменшує кількість патологічних жовчних кислот у пацієнтів, відновлює нормальні функції печінки та сприяє затримці або запобіганню необхідності трансплантації печінки .
Який ризик пов’язаний із застосуванням орфаколу - холевої кислоти?
Побічними ефектами, що спостерігаються при застосуванні препарату Орфакол, є діарея, свербіж, підвищення рівня трансаміназ (печінкових ферментів), а іноді і жовчнокам’яна хвороба, хоча їх частоту неможливо достовірно оцінити за наявними обмеженими даними. Орфакол не можна застосовувати людям, які можуть мати підвищену чутливість (алергію) до холієвої кислоти або будь -якого іншого інгредієнта. Його не можна застосовувати пацієнтам, які приймають фенобарбітал - препарат, що використовується для лікування епілепсії.
Чому Orphacol - Cholic acid був схвалений?
Комітет Агентства з лікарських засобів для людського використання (CHMP) зауважив, що застосування холієвої кислоти для лікування вроджених помилок первинного синтезу жовчних кислот добре відоме в медичній практиці та добре задокументовано в науковій літературі, хоча кількість задокументованих випадків є низьким через рідкість стану. Тому він вирішив, що користь від Orphacol більша за його ризики, і порекомендував надати йому "дозвіл на продаж" для ліків. Orphacol був дозволений за "виняткових обставин", оскільки неможливо було отримати повну інформацію про Orphacol через рідкість захворювання. Щороку Європейське агентство з лікарських засобів буде переглядати нову доступну інформацію, і цей резюме буде відповідно оновлюватися.
Яка інформація ще чекає на Orphacol - Cholic acid?
Оскільки за виняткових обставин Orphacol отримав дозвіл, компанія, яка продає Orphacol, створить базу даних про пацієнтів, які отримують Orphacol, для моніторингу безпеки та ефективності лікування та надаватиме результати CHMP через регулярні та певні проміжки часу.
Які заходи вживаються для забезпечення безпечного та ефективного використання препарату Орфакол - Холієва кислота?
Розроблено план управління ризиками для забезпечення максимально безпечного використання Orphacol. На підставі цього плану інформація до техніки безпеки була додана до короткого опису характеристик препарату та інструкції до препарату Orphacol, включаючи відповідні запобіжні заходи, яких слід дотримуватися медичним працівникам та пацієнтам. Компанія, що виробляє Orphacol, також надаватиме лікарям у всіх державах -членах, які бажають виписувати Orphacol, досьє, що містить літературу про препарат та інформацію, що стосується правильної діагностики цих станів, ризиків побічних ефектів та правильного використання ліків.
Детальніше про Орфакол - Холеву кислоту
12 вересня 2013 року Європейська Комісія надала "Дозвіл на продаж" для Orphacol, дійсний у всьому Європейському Союзі. Для отримання додаткової інформації про терапію Orphacol прочитайте інструкцію з упаковки (включену в EPAR) або зверніться до свого лікаря або фармацевта. Короткий зміст висновку Комітету з лікарських засобів-сиріт для Orphacol розміщено на веб-сайті Агентства: ema.Europa.eu/Find medicine / Ліки для людей / Позначення рідкісних захворювань. Останнє оновлення цього резюме: 09-2013.
Інформація про Orphacol - Cholic acid, опублікована на цій сторінці, може бути застарілою або неповною. Для правильного використання цієї інформації див. Сторінку Відмова від відповідальності та корисної інформації.
